„Orphan Drugs“

Unter „Orphan Drug“ versteht man Arzneimittel zur Diagnose, Prävention oder Behandlung lebensbedrohlicher oder sehr schwerwiegender Krankheiten bzw. gesundheitlicher Störungen, welche nur selten vorkommen. Diese Arzneimittel bezeichnet man als „orphans“ also „Waisenkinder“, da die pharmazeutische Industrie unter normalen Marktbedingungen wenig Interesse daran hat, Produkte für eine nur kleine Anzahl Patienten mit sehr seltenen Leiden zu entwickeln.

Was ist ein „Orphan Drug“?

„Orphan-Arzneimittel“ sind Arzneimittel für Diagnose, Prävention und Behandlung von seltenen, lebensbedrohlichen bzw. sehr ernsten Krankheiten oder Störungen.

Öffentlichkeitsarbeit für die Orphan-Arzneimittelentwicklung

Die steigende Anzahl an seltenen Krankheiten ohne krankheitsspezifische Behandlungsmethoden ist ein wichtiges gesundheitspolitisches Thema.

Zulassung als Orphan-Arzneimittel

Der erste Schritt für die Entwicklung eines Orphan-Arzneimittels ist die Zulassung als Orphan-Medizinprodukt.

Unsere Rolle

EURORDIS spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von Orphan-Drug-Prozess durch seine Teilnahme an dem Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).

Einbindung der Patientenvertreter

Patientenvertreter engagieren sich aktiv in der Orphan-Arzneimittelentwicklung und in Sachen Regulierungsfragen.

Zugang zu Orphan-Arzneimitteln

Ein gutes Arzneimittel für Patienten mit seltenen Krankheiten ist ein Arzneimittel, das im Land des Patienten erhältlich und erschwinglich ist.

Compassionate Use

Wenn ein neues Arzneimittel entwickelt wird, möchten Patienten wissen, wann es verfügbar ist. Nicht alle Patienten warten bis zum Abschluss der klinischen Studien und der Auswertung des Antrags auf Marktzulassung. Compassionate Use-Programme sind zur Erfüllung dieser Bedürfnisse ausgelegt.