I Farmaci Orfani

I Farmaci Orfani sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o alla cura di malattie o disturbi rari che mettono in pericolo la vita del paziente o che sono comunque molto gravi. I farmaci sono detti “orfani” perché l’industria farmaceutica in condizioni normali di mercato, è poco interessata a produrre e a commercializzare prodotti destinati solamente ad un ristretto numero di pazienti affetti da patologie molto rare.

I Farmaci Orfani

I “farmaci orfani” sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o cura di malattie molto gravi e pericolose per la vita o di condizioni che sono definite rare.

Promuovere lo sviluppo di farmaci orfani

Il numero crescente di malattie rare in attesa di una cura è una questione molto importante di salute pubblica.

Designazione di farmaco orfano

Il primo passo nello sviluppo di un farmaco orfano è quello di ottenere la designazione di prodotto medicinale orfano.

Nuestro papel

EURORDIS ha un ruolo importante nel processo di sviluppo dei farmaci orfani attraverso la partecipazione al comitato per i medicinali orfani(COMP) presso l'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Il coinvolgimento dei rappresentanti dei malati

I rappresentanti dei malati sono attivamente coinvolti nello sviluppo dei farmaci orfani e degli affari regolamentari.

Accesso ai farmaci orfani

Un buon medicinale per i pazienti affetti da malattie rare è un farmaco che è disponibile nel Paese di residenza ed a prezzi accessibili.

Uso Compassionevole

Quando un nuovo farmaco è in fase di sviluppo, i pazienti vogliono sapere quando questo sarà disponibile. Non tutti i pazienti possono aspettare la fine delle sperimentazioni cliniche e la valutazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. I programmi di Uso Compassionevole sono realizzati proprio per soddisfare queste esigenze.