Un nuovo progetto per l'accesso tempestivo ai farmaci

ShareThis

ADAPT SMART

EURORDIS partecipa al nuovo progetto ADAPT SMART*, che si pone come obiettivo la creazione di una piattaforma per il coordinamento delle attività relative aiPercorsi Farmacologici Adattativi per i Malati (MAPP).

I MAPP sono in grado di assicurare l'accesso alle nuove terapie per quei malati le cui necessità mediche non sono soddisfatte, come nel caso delle malattie rare, già a partire dalle prime fasi del ciclo di vita del farmaco (dallo sviluppo del trattamento durante la sperimentazione clinica, all'autorizzazione, all'accesso dei pazienti al farmaco che coinvolge gli organi di valutazione delle tecnologie sanitarie - HTA - così come i finanziatori e le aziende farmaceutiche). Il progettopromuoverà il dialogo tra tutti i principali portatori di interesse con lo scopo di analizzare gli strumenti e le metodologie dei MAPP e sviluppare dei concetti di MAPP fruibili. Il lavoro del progetto ADAPT SMART si concentrerà su temi ampi, mirando ad identificare le opportunità che possono facilitare l'accesso ai farmaci o gli ostacoli che devono essere affrontati per consentire lo sviluppo dei MAPP in futuro.

ADAPT SMART è un progetto della durata di 30 mesi inserito nell'ambito della seconda fase dell'Iniziativa in materia di Farmaci Innovativi IMI2, e che rientra, a sua volta, nel programma quadro europeo Horizon 2020. IMI2 nasce dalla collaborazione tra pubblico e privato che coinvolge la Federazione Europea delle Industrie e delle Associazioni Farmaceutiche (EFPIA) e la Commissione Europea.

Il Consorzio ADAPT SMART, guidato dall'Agenzia Europea dei Medicinali, è costituito dai principali portatori di interesse tra cui le associazioni dei pazienti, gli organi di HTA, i finanziatori, i ricercatori, i medici e le aziende farmaceutiche. Il dialogo tra questi partner è fondamentale per fare in modo che tutti i principali portatori di interesse siano allineati su come sviluppare in maniera efficace nuovi farmaci. La sfida per ADAPT SMART è quella di riuscire a sviluppare un modello di MAPP che risponda alle esigenze di tutti questi portatori di interesse e che sia, al contempo, sostenibile.

Il ruolo di EURORDIS in questo progetto è quello di rappresentare il punto di vista dei malati rari. La comunità delle malattie rare affronta sempre grandi sfide quando si tratta di sviluppare nuovi farmaci, a causa dell'esiguo numero di pazienti e della rarità delle loro malattie, della carenza di esperti e di conoscenze, rendendo di fatto necessari approcci adattativi e innovativi allo sviluppo dei farmaci.

Cosa sono i Percorsi Farmacologici Adattativi per i Malati?

I malati richiedono un accesso più veloce ai nuovi farmaci. Il concetto dei Percorsi Farmacologici Adattativi per i Malati (MAPP) riflette la necessità di un approccio più flessibile e adattativo dei processi di sviluppo dei farmaci.

Nel sistema attuale di accesso alle terapie, la decisione in merito all'autorizzazione all'immissione in commercio e al rimborso di un farmaco viene presa solo dopo aver completato una serie di studi di ricerca che possono richiedere un periodo massimo complessivo di 10 anni.

I MAPP fanno riferimento ad uno sviluppo flessibile e a percorsi per l'accesso ai medicinali nell'ambito del quadro normativo attuale mirando a garantire un accesso alle terapie già dalle prime fasi di sviluppo. I MAPP iniziano da un'autorizzazione all'utilizzo di un prodotto che sia specifico per una determinata popolazione di pazienti (come quella dei malati rari) e per il quale i benefici siano ragionevolmente superiori ai rischi. La popolazione target è utilizzata come prova della sicurezza e dell'efficacia del farmaco. Successivamente i MAPP possono integrare progetti adattativi di studi clinici, valutazioni di rischi e benefici centrati sui malati e una rivalutazione continua non appena si renda disponibile una nuova prova, durante tutto il ciclo di vita del farmaco.

* ADAPT SMART = Accelerated Development of Appropriate Patient Therapies (Sviluppo Accelerato di Terapie Appropriate per i Pazienti): Un Approccio Sostenibile e Multi-Disciplinare dalla Ricerca ai Risultati delle Cure.

Questo progetto è stato finanziato con i fondi dell'Impresa Comune per l'attuazione dell'Iniziativa in materia di Farmaci Innovativi 2, garantita dalla convezione numero 115890. Questa Impresa Comune viene sostenuta dal progetto di ricerca e innovazione dell'Unione Europea Horizon 2020 e da EFPIA.

Questo articolo rappresenta il punto di vista di EURORDIS e né l'IMI, né l'Unione Europea, l'EFPIA, o qualunque altro partner associato sono responsabili dell'utilizzo delle informazioni ivi contenute.

Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 30/09/2015
Page last updated: 01/10/2015