Die Stimme der Menschen mit
seltenen Krankheiten in Europa
Neues Projekt zur Verbesserung des rechtzeitigen Zugangs zu Arzneimitteln
ADAPT SMART
EURORDIS ist Partner des kürzlich gestarteten ADAPT SMART*-Projektes. Ziel ist die Schaffung einer Plattform zur Koordination der Aktivitäten von Medicines Adaptive Pathways to Patients (MAPPs).
MAPPs tragen bei zur Sicherung des Zugangs zu neuen Behandlungen für Patienten mit ungedeckten medizinischen Bedürfnissen, wie seltene Krankheiten. Ziel ist der frühstmögliche Zugang innerhalb des gesamten Zyklus einer neuen Behandlung (von der Entwicklung einer Therapie während klinischer Studien, zur Lizenzierung und Patientenzugang zu Arzneimitteln, unter Einbeziehung von Institutionen der Gesundheitstechnologiefolgenabschätzung (HTA) sowie Kostenträgern und pharmazeutischen Unternehmen).
Das ADAPT-SMART-Projekt sucht den Dialog mit allen relevanten Interessengruppen mit der Zielsetzung, MAPPS-Hilfsmittel und Methoden zur Entwicklung von umsetzbaren MAPP-Konzepten zu ermitteln. Die Arbeit von ADAPT SMART konzentriert sich auf breite Konzepte. Ziel ist die Identifizierung von Chancen, die wirksam umgesetzt werden können, und von Hindernissen, die zur zukünftigen Einsetzbarkeit von MAPPs adressiert werden müssen.
ADAPT SMART ist ein 30-Monats-Projekt unter IMI2 der zweiten Phase der Innovative Medicines Initiative (IMI) des EU-Rahmenprogramms Horizon 2020. IMI2 ist eine öffentlich-private Partnerschaft zwischen EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) und der Europäischen Kommission.
Das ADAPT-SMART-Konsortium, unter Leitung der Europäischen Arzneimittel-Agentur, besteht aus Interessengruppen einschließlich Patientengruppen, Regulierungsbehörden, HTA-Institutionen, Kostenträgern, Forschern, Wissenschaftlern und Unternehmen. Der Dialog zwischen diesen unterschiedlichen Partnern ist entscheidend, um sicherzustellen, dass alle relevanten Interessengruppen bezüglich der Frage, wie neue Arzneimittel effektiv entwickelt werden können, aufeinander ausgerichtet sind.Die Herausforderung für ADAPT-SMART ist die Entwicklung eines MAPP-Modells, das die Bedürfnisse aller Interessengruppe aufeinander ausrichtet, und die Sicherstellung der Nachhaltigkeit des Modells.
EURORDIS wird die Perspektive der Patienten mit seltenen Krankheiten in dieses Projekt einbringen. Die Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Krankheiten sieht sich bei der Arzneimittelentwicklung mit großen Herausforderungen konfrontiert. Grund hierfür sind die kleinen Patientenpopulationen und die Seltenheit von Patienten, Experten und Wissen. Dies wiederum macht adaptive und innovative Ansätze bei der Arzneimittelentwicklung erforderlich.
Was sind MAPPs?
Patienten verlangen einen schnelleren Zugang zu neuen Arzneimitteln. Das Konzept Medicines Adaptive Pathways to Patients (MAPPs) spiegelt die Notwendigkeit eines flexibleren und adaptiveren Ansatzes zur Arzneimittelentwicklung wider.
Das aktuelle Zugangssystem für die Marktzulassung und Kostenerstattung für ein Arzneimittel basiert auf einer 'Ja-oder-Nein'-Entscheidung nach Abschluss einer Reihe von Forschungsexperimenten, die bis zu 10 Jahre dauern können.
MAPPs bezieht sich auf eine flexible Entwicklung und Zugangswege innerhalb des aktuellen Regulierungsrahmens. Es soll sichergestellt werden, dass Arzneimittel Patienten früher als mit dem aktuellen System erreichen. Den Anfang bildet eine frühe Zulassung eines Produktes für eine klar definierte Zielpopulation (wie eine Population von Patienten mit seltenen Krankheiten), für die die Vorteile wahrscheinlich die Risiken aufwiegen. Diese Zielpopulation wird angepasst im Zuge zunehmender Nachweise über Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels.
MAPPs könnte dann adaptive Konzepte für klinische Studien, patientenorientierte Einschätzungen von medizinischen Chancen und Risiken und die kontinuierliche Neueinschätzung mit Verfügbarkeit von neuen Nachweisen während des gesamten Zyklus eines Arzneimittels integrieren.
* ADAPT SMART = Accelerated Development of Appropriate Patient Therapies: Ein nachhaltiger Multi-Stakeholder-Ansatz von der Forschung bis hin zum Behandlungsergebnis.
Dieses Projekt erhielt Förderung von der Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking gemäß des Fördervertrags Nr. 115890. Dieses Joint Undertaking wird unterstützt durch das Forschungs- und Innovationsprogramm Horizon 2020 der Europäischen Union und EFPIA.
Dieser Artikel spiegelt EURORDIS' Ansichten wider. Weder IMI, noch die Europäische Union, EFPIA noch assoziierte Partner sind verantwortlich für jegliche Nutzung der darin enthaltenen Informationen.
Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Übersetzer: Peggy Strachan
Übersetzer: Peggy Strachan
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