New designations October 2010
► Treatment of mantle cell lymphoma
(3S)-3-{4-[7-(aminocarbonyl)-2H-indazol-2-yl] phenyl}piperidine tosylate monohydrate salt
► Treatment of hepatocellular carcinoma
(S-10-[(dimethylamino)methyl]-4-ethyl-9-hydroxy-4-O-[alpha-(2´´, 4´´, 5´´, 7´´-tetranitro-9´´-fluorenylideneaminooxy)propionyl]-1H-pyrano[3´, 4´, 6´,7´] indolizino[1,2-beta]-quinoline-3, 14-(4H), 12H)-dione, hydrochloride
► Treatment of medulloblastoma
16-base single-stranded peptide nucleic acid oligonucleotide linked to a 7-amino acid peptide
► Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis
Ambrisentan
► Treatment of moderate and severe closed traumatic brain injury
Ciclosporin
► Treatment of small cell lung cancer
Maytansinoid-conjugated humanised monoclonal antibody against CD56
► Treatment of Friedreich's ataxia
N-(6-(2-aminophenylamino)-6-oxohexyl)-4-methylbenzamide
► Treatment of primary myelofibrosis
N-tert-butyl-3-[(5-methyl-2-{[4-(2-pyrrolidin-1-ylethoxy)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)amino] benzenesulfonamide dihydrochloride monohydrate
► Treatment of Behçet's disease
Recombinant humanised anti-human interleukin-1 beta monoclonal antibody
► Treatment of amyotrophic lateral sclerosis
Recombinant humanised monoclonal antibody to human Nogo-A protein of the IgG1/kappa class
► Treatment of adrenocorticotropin-dependent Cushing´s syndrome
Synthetic double-stranded short interfering RNA oligonucleotide directed against proopiomelanocortin
► Treatment of cowpox infection
Tecovirimat
New Marketing Authorisations
Vpriv
[velaglucerase alfa]
Gaucher disease
Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd.
Ireland
What is Vpriv?
Vpriv is a powder that is made up into a solution for infusion (a drip into a vein). It contains the active substance velaglucerase alfa.
What is Vpriv used for?
Vpriv is used for the long-term treatment of patients with Gaucher disease. Gaucher disease is a rare inherited disorder, in which people do not have enough of an enzyme called glucocerebrosidase, which normally breaks down a fat called glucocerebroside. Without the enzyme, glucocerebroside builds up in the body, typically in the liver, spleen and bone, which produces the symptoms of the disease: anaemia (low red blood cell counts), tiredness, easy bruising and a tendency to bleed, an enlarged spleen and liver, and bone pain and breaks.
Vpriv is used in patients who have type 1 Gaucher disease, the type that usually affects the liver, spleen and bones.
Because the number of patients with Gaucher disease is low, the disease is considered 'rare', and Vpriv was designated an 'orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 9 June 2010.
The medicine can only be obtained with a prescription.
◙ All Orphan Drugs in Europe (in English)
Register of designated Orphan Medicinal Products (alphabetical)
◙ European Public Assessment Reports (EPARs)(multilingual)
European Medicines Agency - European Public Assessment Reports - European Public Assessment Reports (EPARs)
Nuevas designaciones Octubre 2010
► Tratamiento del linfoma de células del manto
Monohidrato de sal de (3S)-3-{4-[7-(aminocarbonil)-2H-indazol-2-il]fenil} piperidina tosilato
► Tratamiento del carcinoma hepatocelular
Clorhidrato de (S-10-[(dimetilamino)metil]-4-etil-9-hidroxi-4-O- [alpha-(2´´, 4´´, 5´´, 7´´-tetranitro-9´´-fluorenilidenoaminooxi)propionil]-1H-pirano[3´, 4´, 6´, 7´]indolizino[1,2-beta]-quinolina-3, 14-(4H), 12H)-diona
► Tratamiento del meduloblastoma
Oligonucleótido monocatenario de ácido nucleico peptídico compuesto por 16 bases ligado a un péptido de 7 aminoácidos
► Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Ambrisentán
► Tratamiento del traumatismo craneoencefálico moderado y grave no penetrante
Ciclosporina
► Carcinoma de pulmón de células pequeñas
Anticuerpo monoclonal humanizado conjugado con maitansinoide frente a CD56
► Tratamiento de la ataxia de Friedreich
N-(6-(2-aminofenilamino)-6-oxohexil)-4-metilbenzamida
► Tratamiento de la mielofibrosis primaria
Diclorhidrato de N-tert-butil-3-[(5-metil-2-{[4-(2-pirrolidin-1- iletoxi)fenil]amino}pirimidin-4-il)amino] bencenosulfonamida monohidrato
► Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Anticuerpo monoclonal humanizado recombinante contra la interleukina 1-beta humana
► Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado de clase IgG1/kappa contra la proteína humana Nogo-A
► Tratamiento del síndrome de Cushing adrenocorticotropina-dependiente
ARN corto de interferencia sintético de cadena doble contra proopiomelanocortina
► Tratamiento de la infección por el virus de la viruela bovina
Tecovirimat
Nuevas autorizaciones de mercado
Vpriv
[velaglucerasa alfa]
enfermedad de Gaucher
Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd.
Irlanda
¿Qué es Vpriv?
Vpriv es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo velaglucerasa alfa.
¿Para qué se utiliza Vpriv?
Vpriv se utiliza para el tratamiento a largo plazo de pacientes con la enfermedad de Gaucher, un trastorno hereditario raro en el que las personas afectadas carecen de suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que normalmente cataliza una sustancia grasa llamada glucocerebrósido. Sin esta enzima, el glucocerebrósido se acumula en el organismo (generalmente en el hígado, el bazo y los huesos) y produce los síntomas de la enfermedad: anemia (concentración baja de glóbulos rojos), cansancio, tendencia a la formación de hematomas y a la aparición de hemorragias, aumento del tamaño del bazo y el hígado, y dolor y fracturas óseas. Vpriv está indicado en pacientes con la enfermedad de Gaucher de tipo 1 que generalmente afecta al hígado, el bazo y los huesos.
Dado el escaso número de pacientes con enfermedad de Gaucher, esta enfermedad se considera «rara», y Vpriv fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 9 de junio de 2010.
El medicamento solo podrá obtenerse con receta médica.
◄ Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)
Register of designated Orphan Medicinal Products (alphabetical)
◄ Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)
European Medicines Agency - Europe
European Medicines Agency - European Public Assessment Reports - European Public Assessment Reports (EPARs)
No hay comentarios:
Publicar un comentario