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Social Economic Burden and Health-Related Quality of Life in Patients with Rare Diseases in Europe
In most cases, rare diseases are life-threatening, chronic and debilitating, requiring long-term specialist care and costly formal and informal care. The lack of diagnostics and effective treatments add to the factors that worsen life expectancy and quality of life for these patients.

The main aim of BURQOL-RD, a newly funded EU project, is to generate a model to quantify the socio-economic costs and health-related quality of life (HRQOL), for both patients and caregivers, for up to 10 rare diseases in different European countries. The project will also provide a report on the current socioeconomic and HRQOL status of rare disease patients, as well as detailed analysis of the services (health and social care) available to rare disease patients in different EU countries, including the identification of formal and informal care.

The target groups that will benefit from the activities carried out in the BURQOL-RD project will include:

◦RD patients
◦RD patient caregivers
◦RD patient organisations
◦National and EU Health Authorities
◦Experts in health economics, quality of life, planning and epidemiology


“Thanks to this study, the target groups will be able to assess the impact of rare diseases on society, in terms of cost and quality of life. This will be useful to create awareness, establish priorities, anticipate needs and allocate resources,” explains Dr. Julio Lopez Bastida, Project Coordinator and Senior Researcher in Health Technology Assessment Unit, Canary Islands Health Service (FUNCIS) who has established a track record of high-level academic study for more frequent chronic diseases. “The model will enable patient representatives and policy makers to monitor and compare rare disease policies and programs in Europe. In addition, the results will be crucial to assess the cost effectiveness of new treatments and technologies to prevent, diagnose and improve health services for rare disease patients.”

BURQOL-RD is a 3-year project supported by the EU DG SANCO’s Second Public Health Programme. The kick-off meeting was held on the sidelines of ECRD 2010 Krakow in May. The study is being led by the Canary Islands Health Service (Fundacion Canaria de Investigacion y Salud - FUNCIS) with the collaboration of the following Rare Diseases National Alliances:

◦National Alliance of people with rare diseases (NAPRD, Bulgaria)
◦Consulta Nazionale delle Malattie Rare (Italy)
◦Federazione Italiana Malattie Rare (UNIAMO, Italy)
◦Allianz Chronischer Seltener ErKrankungen (ACHSE, Germany)
◦Rare Diseases Sweden (SÄLLSYNTA DIAGNOSER, Sweden)
◦Hungarian Federation of People with Rare and Congenital Diseases-Rare Diseases Hungary (HUFERDIS, Hungary)
◦Rare Diseases UK-Genetic Alliance UK (United Kingdom)
◦Alliance Maladies Rares (France)


“BURQOL-RD is a pilot study that will provide new tools and knowledge about rare diseases, which are not available in the EU so far. These tools will provide an integrated and harmonised means to assess the impact of new public health policies, within and amongst European countries with different health and social care systems,” explains Melany Worbes Cerezo, Health Economist and Researcher at FUNCIS. “The results of the study will have the potential to be applied to the rest of the EU and to a wide range of rare diseases.”

“The BURQOL-RD project is a long-awaited initiative and the first academic study of this kind in Europe. We expect the project will help refine the indicators to monitor National Plans and to establish new instruments to measure evolution over the years in terms of access to diagnosis, access to care, health-related quality of life and the socio-economic burden for rare disease patients,” says Yann Le Cam, EURORDIS’ CEO. “EURORDIS is happy to support this project and provide the lessons learnt from our own surveys on access to diagnosis and access to care in Europe by sharing the experience gained through the EurordisCare Programme.”

Aside from supporting the participation of national alliances and promoting the study amongst the rare disease community, EURORDIS is providing methodological support to select the 10 diseases that will be studied and is giving practical advice on how to conduct the survey to maximize the answer rate and the robustness of data collected.

The tools developed by BURQOL-RD will build on EUROPLAN, the on-going EC-funded project, which seeks to provide indicators to help each EU country define a national plan for rare diseases. The pilot of BURQOL-RD will be conducted in the following countries: Spain, France, Germany, UK, Italy, Sweden, Hungary and Bulgaria. Collaboration in other countries and with other patient groups is still possible, as is the case of Russia, which has recently joined as an additional collaborating partner.

A survey will be disseminated to all relevant patient groups in these countries once the 10 rare diseases to be studied are defined. The collaboration of national patient organisations and rare disease-specific federations is fundamental to reach out to patients and to disseminate the survey and the results. Those who are interested in joining in or obtaining more information can send an email through the website: www.burqol-rd.com


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This article was first published in the October 2010 issue of the EURORDIS newsletter

Author: Paloma Tejada
Photo credits: © EURORDIS


Page created: 24/09/2010
Page last updated: 30/09/2010
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Proyecto BURQOL-RD
La Carga Socioeconómica y la Calidad de Vida en Relación a la Salud en los Pacientes de Enfermedades Raras en Europa

En la mayoría de los casos, las enfermedades raras son crónicas y debilitantes, ponen en riesgo la vida del paciente, y requieren una prolongada asistencia del especialista y una costosa asistencia formal e informal. La falta de diagnóstico y de tratamientos efectivos se añaden a los factores que empeoran la esperanza de vida y calidad de vida de estos pacientes.

El principal objetivo de BURQOL-RD, un proyecto recién financiado por la UE, es generar un modelo para cuantificar los costes socioeconómicos y la calidad de vida en relación a la salud (HRQOL, siglas en inglés), tanto para pacientes como cuidadores, de hasta un total de 10 enfermedades raras en distintos países europeos. El proyecto también proporcionará un informe sobre el estado actual socioeconómico y de HRQOL de los pacientes de enfermedades raras, además de un análisis detallado de los servicios (asistencia sanitaria y social) de que disponen los pacientes de enfermedades raras en distintos países de la UE, incluyendo la identificación de asistencia formal e informal.

Los grupos que se beneficiarán de las actividades llevadas a cabo por el proyecto BURQOL-RD incluyen:

◦Pacientes de ERs
◦Cuidadores de pacientes de ERs
◦Organizaciones de pacientes de ERs
◦Autoridades Sanitarias nacionales y de la UE
◦Expertos en economía sanitaria, calidad de vida, planificación y epidemiología

“Gracias a este estudio, los grupos objetivos podrán evaluar el impacto de las enfermedades raras en la sociedad, en cuanto a los costes y la calidad de vida. Esto servirá para crear conciencia, establecer prioridades, anticipar las necesidades y asignar los recursos,” explica el Dr. Julio López Bastida, Coordinador del Proyecto e Investigador en la Unidad de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del Servicio Sanitario de las Islas Canarias (FUNCIS) quien ha establecido los antecedentes de un estudio académico de alto nivel para enfermedades crónicas frecuentes. “El modelo permitirá a los representantes de pacientes y los que hacen política observar y comparar las políticas y programas en enfermedades raras en Europa. Además, los resultados serán cruciales para evaluar la efectividad del coste de nuevos tratamientos y tecnologías para prevenir, diagnosticar y mejorar los servicios sanitarios para los pacientes de enfermedades raras.”

BURQOL-RD es un proyecto de 3 años dentro del Segundo Programa de Salud Pública de la DG SANCO de la UE. La reunión de arranque se celebró durante la CEER 2010 Cracovia en mayo. El estudio está dirigido por el Servicio Sanitario de las Islas Canarias (Fundación Canaria de Investigación y Salud - FUNCIS) con la colaboración de las siguientes Alianzas Nacionales de Enfermedades Raras:


◦National Alliance of people with rare diseases (NAPRD, Bulgaria)
◦Consulta Nazionale delle Malattie Rare (Italia)
◦Federazione Italiana Malattie Rare (UNIAMO, Italia)
◦Allianz Chronischer Seltener ErKrankungen (ACHSE, Alemania)
◦Rare Diseases Sweden (SÄLLSYNTA DIAGNOSER, Suecia)
◦Hungarian Federation of People with Rare and Congenital Diseases-Rare Diseases Hungary (HUFERDIS, Hungría)
◦Rare Diseases UK-Genetic Alliance UK (Reino Unido)
◦Alliance Maladies Rares (Francia)

“BURQOL-RD es un estudio piloto que proporcionará nuevas herramientas y conocimiento de las enfermedades raras no disponibles hasta la fecha en la UE. Estas herramientas suministrarán un medio integrado y armonizado para evaluar el impacto de nuevas políticas sanitarias, dentro y entre países europeos con distintos sistemas sanitarios y seguridad social,” explica Melany Worbes Cerezo, Economista Sanitaria e Investigadora de FUNCIS. “Los resultados del estudio podrán ser aplicados en el resto de la UE y a un amplio número de enfermedades raras.”

“El proyecto BURQOL-RD es una iniciativa anhelada y el primer estudio académico de esta clase en Europa. Esperamos que el proyecto ayude a perfeccionar los indicadores para observar los Planes Nacionales y establecer nuevos instrumentos para medir la evolución a lo largo de los años con respecto al acceso al diagnóstico, acceso a la asistencia, la calidad de vida en relación a la carga socioeconómica de los pacientes de enfermedades raras,” dice Yann Le Cam, Director Ejecutivo de EURORDIS. “EURORDIS se complace en apoyar este proyecto y proporcionar las lecciones aprendidas de nuestras propias encuestas sobre el acceso al diagnostico y acceso a la asistencia sanitaria en Europa, compartiendo la experiencia obtenida a través del Programa EurordisCare.”

Además de respaldar la participación de las alianzas nacionales y promover el estudio entre la comunidad de enfermedades raras, EURORDIS proporciona ayuda metodológica para seleccionar las 10 enfermedades que serán estudiadas y consejo práctico sobre cómo dirigir la encuesta para maximizar el porcentaje de respuestas y la fortaleza de los datos recogidos.

Las herramientas desarrolladas por BURQOL-RD se basarán en EUROPLAN, el actual proyecto financiado por la CE, que busca proporcionar indicadores para ayudar a cada país de la EU a definir un plan nacional para las enfermedades raras. El pilotaje de BURQOL-RD se llevará a cabo en los siguientes países: España, Francia, Alemania, RU, Italia, Suecia, Hungría y Bulgaria. Todavía es posible la colaboración en otros países y con otros grupos de pacientes, como es el caso de Rusia, que se ha unido recientemente como otro colaborador.

Se repartirá una encuesta a todos los grupos de pacientes relevantes en estos países una vez que se hayan definido las 10 enfermedades raras a estudio. Es fundamental la colaboración de organizaciones de pacientes nacionales y federaciones de enfermedades específicas para atraer a los pacientes y diseminar la encuesta y los resultados. Los que estén interesados en participar o en obtener más información, puede enviar un correo electrónico a través de la web: www.burqol-rd.com

Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de octubre 2010
Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © EURORDIS


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