La voce dei malati
rari in Europa
Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio
Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio
Medicinal Product
|
Marketing Authorisation Holder
|
Therapeutic Indication
|
Date of Marketing Authorisation
|
Alprolix®
(eftrenacog alfa) |
Biogen Idec Ltd
|
Emophilia B
|
12/05/2016
|
Coagadex®
(fattore X della coagulazione umano) |
Bio Products Laboratory Limited
|
Deficit congenito del fattore X
|
16/03/2016
|
Darzalex®
(daratumumab) |
Janssen-Cilag International N.V.
|
Mieloma multiplo
|
20/05/2016
|
Galafold®
(migalastat) |
Amicus Therapeutics UK Ltd
|
Malattia di Fabry
|
16/05/2016
|
Idelvion®
(albutrepenonacog alfa) |
CSL Behring GmbH
|
Emophilia B
|
11/05/2016
|
Lartruvo®
(olaratumab) |
Eli Lilly Nederland B.V.
|
Sarcoma dei tessuti molli in fase avanzata
|
09/11/2016
|
Ninlaro®
(ixazomib citrate) |
Takeda Pharma A/S
|
Mieloma multiplo
|
21/11/2016
|
Onyvide®
(irinotecan) |
Baxalta Innovations GmbH
|
Adenocarcinoma metastatico del pancreas
|
14/10/2016
|
Strimvelis®
(frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ che contiene cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l'ADA umana) |
GlaxoSmithKline Trading Services Limited
|
Immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)
|
26/05/2016
|
Uptravi®
(selexipag)* |
Actelion Registration Ltd
|
Ipertensione arteriosa polmonare
|
12/05/2016
|
Wakix®
(pitolisant) |
Bioprojet Pharma
|
Narcolessia
|
31/03/2016
|
Zalmoxis®
(linfociti T allogenici geneticamente modificati con un vettore retrovirale codificante per una forma troncata del recettore umano a bassa affinità del fattore di crescita nervoso e la timidina chinasi del virus herpes simplex I) | MolMed SpA | Trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da un donatore parzialmente compatibile | 18/08/2016 |
*Ritirato dal Registro comunitario dei medicinali orfani su richiesta del MAH al momento dell’autorizzazione all'immissione in commercio
Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano
- Orphan medicines designations May 2016
- Orphan medicines designations Apr 2016
- Orphan medicines designations Mar 2016
- Orphan medicines designations Feb 2016
- Orphan medicines designations Jan 2016
Panoramica della procedura di designazione di un medicinale orfano dal 2000
Year
|
Applications submitted
|
Positive COMP opinions
|
Applications withdrawn
|
Negative COMP opinions
|
Designations granted by the Commission
|
Orphan medicinal
products authorised |
Orphan designations included in authorised therapeutic indication
|
2016
|
292
|
200
|
62
|
2
|
170
|
8
|
8
|
2015
|
258
|
177
|
94
|
1
|
190
|
14
|
21
|
2014
|
329
|
196
|
61
|
2
|
187
|
15
|
16
|
2013
|
201
|
136
|
60
|
1
|
136
|
7
|
8
|
2012
|
197
|
139
|
52
|
1
|
148
|
10
|
12
|
2011
|
166
|
111
|
45
|
2
|
107
|
5
|
5
|
2010
|
174
|
123
|
51
|
2
|
128
|
4
|
4
|
2009
|
164
|
113
|
23
|
0
|
106
|
9
|
9
|
2008
|
119
|
86
|
31
|
1
|
73
|
6
|
7
|
2007
|
125
|
97
|
19
|
1
|
98
|
13
|
13
|
2006
|
104
|
81
|
20
|
2
|
80
|
9
|
11
|
2005
|
118
|
88
|
30
|
0
|
88
|
4
|
4
|
2004
|
108
|
75
|
22
|
4
|
73
|
6
|
6
|
2003
|
87
|
54
|
41
|
1
|
55
|
5
|
5
|
2002
|
80
|
43
|
30
|
2
|
49
|
4
|
4
|
2001
|
83
|
62
|
27
|
1
|
64
|
3
|
3
|
2000
|
72
|
26
|
6
|
0
|
14
|
0
|
0
|
Total
|
2677
|
1807
|
669
|
23
|
1766
|
122
|
136
|
Adapted from the November 2016 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report
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