Lista das últimas designações e autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como medicamento órfão europeu no sítio na Internet da EMA.
Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

Lista das últimas autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

Medicinal Product	Marketing Authorisation Holder	Therapeutic Indication	Date of Marketing Authorisation
Alprolix® (eftrenacog alfa)	Biogen Idec Ltd	Hemofilia B	12/05/2016
Coagadex® (fator X da coagulaçao humana)	Bio Products Laboratory Limited	Deficiência hereditária de fator X	16/03/2016
Darzalex® (daratumumab)	Janssen-Cilag International N.V.	Mieloma múltiplo	20/05/2016
Galafold® (migalastate)	Amicus Therapeutics UK Ltd	Doença de Fabry	16/05/2016
Idelvion® (albutrepenonacog alfa)	CSL Behring GmbH	Hemofilia B	11/05/2016
Onivyde® (irinotecano)	Baxalta Innovations GmbH	Adenocarcinoma metastático do pâncreas	14/10/2016
Strimvelis® (fração celular autóloga enriquecida com CD34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência cADN da ADA humana)	GlaxoSmithKline Trading Services Limited	Imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID)	26/05/2016
Uptravi® (selexipag)	Actelion Registration Ltd	Hipertensão arterial pulmonar	12/05/2016
Wakix® (pitolisant)	Bioprojet Pharma	Narcolepsia	31/03/2016
Zalmoxis® (células T alogénicas geneticamente modificadas com um vetor retroviral que codifica uma forma truncada do recetor de baixa afinidade para fator de crescimento de nervo humano e a timidina cinase do vírus herpes simplex I)	MolMed SpA	Tratamento adjuvante em adultos que receberam um transplante de células estaminais hematopoiéticas a partir de um dador com correspondência parcial	18/08/2016