Liste des dernières désignations et autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins

Pour plus d’informations sur le processus européen de désignation des médicaments orphelins, consultez le site de l’Agence européenne du médicament (EMA)
Et pour la liste complète des médicaments orphelins désignés et autorisés en Europe : ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

Consultez les dernières autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins

Medicinal Product	Marketing Authorisation Holder	Therapeutic Indication	Date of Marketing Authorisation
Alprolix® (eftrenacog alfa)	Biogen Idec ltd	Hémophilie B	12/05/2016
Coagadex® (facteur X de coagulation humain)	Bio Products Laboratory Limited	Déficit congénital en facteur X	16/03/2016
Darzalex® (daratumumab)	Janssen-Cilag International N.V.	Myélome multiple	20/05/2016
Galafold® (migalastat)	Amicus Therapeutics UK Ltd	Maladie de Fabry	16/05/2016
Idelvion® (albutrepenonacog alfa)	CSL Behring GmbH	Hémophilie B	11/05/2016
Onivyde® (irinotécan)	Baxalta Innovations GmbH	Adénocarcinome du pancréas métastatique	14/10/2016
Strimvelis® (fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain)	GlaxoSmithKline Trading Services Limited	Déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA)	26/05/2016
Uptravi® (selexipag)	Actelion Registration Ltd	Hypertension artérielle pulmonaire	12/05/2016
Wakix® (pitolisant)	Bioprojet Pharma	Narcolepsie	31/03/2016
Zalmoxis® (lymphocytes T allogéniques génétiquement modifiés avec un vecteur rétroviral codant une forme tronquée du récepteur du facteur de croissance nerveuse à faible affinité humain et la thymidine kinase du virus herpès simplex I)	MolMed SpA	Traitement adjuvant chez les adultes ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant d’un donneur dont les tissus correspondent partiellement aux tissus du patient	18/08/2016