parálisis supranuclear progresiva

EL MÉDICO INTERACTIVO
ESPAÑA
La FDA y la Comisión Europea conceden a Noscira el estatus de ‘fármaco huérfano’ a Nypta para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva

Redacción

Madrid (4-11-09).- La Comisión Europea y la Food and Drug Administration
(FDA) de Estados Unidos han otorgado a Noscira, compañía de biotecnología del grupo Zeltia, la designación de fármaco huérfano para Nypta para el tratamiento de un tipo de neurodegeneración: la Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP).

La designación de fármaco huérfano se otorga a aquellos medicamentos que ofrecen un potencial valor terapéutico en el tratamiento de enfermedades y condiciones raras. En Europa, dicha designación ofrece al promotor del fármaco ciertas ventajas como la exención de tasas en las solicitudes de asesoramiento científico, de autorización de comercialización y en otros procedimientos.

Esta designación también permite tener acceso a asesoramiento científico específico por parte de expertos en enfermedades huérfanas de la EMEA. La autorización de comercialización de fármacos designados huérfanos sigue el procedimiento centralizado. En caso de que un medicamento huérfano obtenga posteriormente la autorización de comercialización, se le conceden 10 años de exclusividad de mercado en toda la Unión Europea para la indicación terapéutica designada. Varios Estados miembros ofrecen ventajas fiscales, sistemas para facilitar la salida acelerada al mercado, el reembolso automático por parte del Estado así como facilidades a la hora de definir el precio del producto.

En Estados Unidos los fármacos designados como huérfanos pueden beneficiarse directamente de las ventajas que se recogen en el ‘Orphan Drug Act’ y que comprenden: asesoramiento regulatorio e incentivos para el desarrollo y aprobación del fármaco huérfano, incluyendo siete años de exclusividad comercial en el caso de obtener la autorización de comercialización; exención de tasas de registro; deducción de gastos generados en el desarrollo clínico así como ayudas para la investigación en el tratamiento de la enfermedad rara.

Nypta es un inhibidor de la enzima GSK3, una innovadora vía terapéutica para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer (EA) o la Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP). Nypta es el único inhibidor de GSK-3 en desarrollo clínico y el único compuesto capaz de actuar sobre todas las lesiones histopatológicas de la enfermedad. Nypta ha sido administrado a más de 150 jóvenes y ancianos sanos voluntarios durante 2006- 2008 en tres estudios doble ciego de fase I. El primer ensayo de fase II para enfermedad de Alzheimer fue aprobado en el último trimestre de 2008 y ya han sido tratados 30 pacientes cuyos resultados se están procesando.

Noscira tiene previsto que el primer ensayo clínico de fase II para la indicación de PSP comience antes de finalizar el presente año.