La voix des patients atteints
de maladies rares en Europe
Liste des dernières désignations et autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins
Pour plus d’informations sur le processus européen de désignation des médicaments orphelins, consultez le site de l’Agence européenne du médicament (EMA)
Et pour la liste complète des médicaments orphelins désignés et autorisés en Europe : ec.europa.eu
Et pour la liste complète des médicaments orphelins désignés et autorisés en Europe : ec.europa.eu
Consultez les dernières autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins
Medicinal Product
|
Marketing Authorisation Holder
|
Therapeutic Indication
|
Date of Marketing Authorisation
|
Alprolix®
(eftrenacog alfa) |
Biogen Idec Ltd
|
Hémophilie B
|
12/05/2016
|
|
(facteur X de coagulation humain)
|
Bio Products Laboratory Limited
|
Déficit congénital en facteur X
|
16/03/2016
|
Darzalex®
(daratumumab) |
Janssen-Cilag International N.V.
|
Myélome multiple
|
20/05/2016
|
Galafold®
(migalastat) |
Amicus Therapeutics UK Ltd
|
Maladie de Fabry
|
16/05/2016
|
Idelvion®
(albutrepenonacog alfa) |
CSL Behring GmbH
|
Hémophilie B
|
11/05/2016
|
Lartruvo®
(olaratumab) |
Eli Lilly Nederland B.V.
|
Sarcome des tissus mous avancé
|
09/11/2016
|
Ninlaro®
(ixazomib citrate) |
Takeda Pharma A/S
|
Myélome multiple
|
21/11/2016
|
Onyvide®
(irinotécan) |
Baxalta Innovations GmbH
|
Adénocarcinome du pancréas métastatique
|
14/10/2016
|
Strimvelis®
(fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain) |
GlaxoSmithKline Trading Services Limited
|
Déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA)
|
26/05/2016
|
Uptravi®
(selexipag)* |
Actelion Registration Ltd
|
Hypertension artérielle pulmonaire
|
12/05/2016
|
Wakix®
(pitolisant) |
Bioprojet Pharma
|
Narcolepsie
|
31/03/2016
|
Zalmoxis®
(lymphocytes T allogéniques génétiquement modifiés avec un vecteur rétroviral codant une forme tronquée du récepteur du facteur de croissance nerveuse à faible affinité humain et la thymidine kinase du virus herpès simplex I) | MolMed SpA | Traitement adjuvant chez les adultes ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant d’un donneur dont les tissus correspondent partiellement aux tissus du patient | 18/08/2016 |
*Retiré du registre des médicaments orphelins de la Communauté sur demande du titulaire de l'autorisation de mise sur le marché
Liste des dernières désignations de médicaments orphelins
- Orphan medicines designations May 2016
- Orphan medicines designations Apr 2016
- Orphan medicines designations Mar 2016
- Orphan medicines designations Feb 2016
- Orphan medicines designations Jan 2016
Procédure de désignation des médicaments orphelins depuis l’an 2000
Year
|
Applications submitted
|
Positive COMP opinions
|
Applications withdrawn
|
Negative COMP opinions
|
Designations granted by the Commission
|
Orphan medicinal
products authorised |
Orphan designations included in authorised therapeutic indication
|
2016
|
292
|
200
|
62
|
2
|
170
|
8
|
8
|
2015
|
258
|
177
|
94
|
1
|
190
|
14
|
21
|
2014
|
329
|
196
|
61
|
2
|
187
|
15
|
16
|
2013
|
201
|
136
|
60
|
1
|
136
|
7
|
8
|
2012
|
197
|
139
|
52
|
1
|
148
|
10
|
12
|
2011
|
166
|
111
|
45
|
2
|
107
|
5
|
5
|
2010
|
174
|
123
|
51
|
2
|
128
|
4
|
4
|
2009
|
164
|
113
|
23
|
0
|
106
|
9
|
9
|
2008
|
119
|
86
|
31
|
1
|
73
|
6
|
7
|
2007
|
125
|
97
|
19
|
1
|
98
|
13
|
13
|
2006
|
104
|
81
|
20
|
2
|
80
|
9
|
11
|
2005
|
118
|
88
|
30
|
0
|
88
|
4
|
4
|
2004
|
108
|
75
|
22
|
4
|
73
|
6
|
6
|
2003
|
87
|
54
|
41
|
1
|
55
|
5
|
5
|
2002
|
80
|
43
|
30
|
2
|
49
|
4
|
4
|
2001
|
83
|
62
|
27
|
1
|
64
|
3
|
3
|
2000
|
72
|
26
|
6
|
0
|
14
|
0
|
0
|
Total
|
2677
|
1807
|
669
|
23
|
1766
|
122
|
136
|
Adapted from the November 2016 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report
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