15 anos de Regulamento relativo aos Medicamentos Órfãos: o Capítulo Seguinte

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O Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos entrou em vigor há 15 anos. Este Regulamento estabeleceu um procedimento europeu centralizado para a designação como medicamento órfão, estabelecendo incentivos para que as empresas procedam à investigação, ao desenvolvimento e à introdução no mercado de medicamentos órfãos. A necessidade destes incentivos tem que ver com o facto de os medicamentos órfãos não serem tão rentáveis como os medicamentos que podem ser usados por populações de doentes mais alargadas. Desde 2000, foram atribuídas 1469 designações como medicamentos órfãos e 103 autorizações de introdução no mercado.

O Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP), que também comemora o seu 15.º aniversário este ano, nasceu deste Regulamento. Os voluntários da EURORDIS Birthe Byskov Holm e Lesley Greene ocupam atualmente dois dos três lugares para representantes dos doentes neste Comité, tendo Lesley Greene o cargo de vice-presidente.

O Regulamento conseguiu estimular a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para as doenças raras e atrair o investimento das companhias farmacêuticas para que estes medicamentos chegassem ao mercado, conforme demonstra o elevado número de designações e autorizações.

Contudo, ainda há muito a fazer para que este progresso se traduza num acesso real dos doentes a medicamentos órfãos; ainda que seja dado às empresas o principal incentivo de exclusividade de mercado na UE, cabe às autoridades nacionais a responsabilidade por todas as decisões tomadas após a autorização de introdução no mercado (caso daavaliação das tecnologias de saúde e da fixação dos preços, por exemplo). O hiato entre as decisões tomadas a nível europeu e as tomadas a nível nacional impede o estabelecimento de um verdadeiro mercado único europeu para os medicamentos, afetando o acesso dos doentes. A ausência deste mercado leva a ineficiências para os fabricantes, doentes e sistemas nacionais de saúde.

A EURORDIS, que representa a voz de cerca de 30 milhões de europeus que vivem com doenças raras, crê que necessitamos de uma Europa mais inteligente, uma Europa que assegure um melhor acesso aos medicamentos órfãos. Isto pode ser conseguido ao:

Reforçar a cooperação entre os Estados-membros através de um mecanismo europeu estruturado e apoiado pela Comissão Europeia, tal como já sucede na área da avaliação das tecnologias da saúde com a EUnetHTA, e também ao incentivar o alinhamento das estratégias de fixação de preços e acesso ao mercado entre os Estados-membros. Esta cooperação podia sustentar o desenvolvimento de ummercado único europeu para produtos farmacêuticos especializados, tais como os medicamentos órfãos.
Mudar a atitude perante o risco: A avaliação da relação risco-benefício de um medicamento devia ser mais flexível, aceitando dados de eficácia mais limitados, e seguindo uma via mais adaptada aos doentes. Quando se avaliam os riscos e os benefícios de um medicamento novo, só os doentes, enquanto especialistas na sua doença, podem legitimamente determinar quanta incerteza estão dispostos a aceitar em troca da segurança e dos benefícios propostos de um medicamento. As pessoas com doenças raras, que frequentemente não têm acesso a medicamentos satisfatórios ou mesmo a qualquer tratamento que seja, podem estar dispostas a aceitar mais riscos do que as pessoas com doenças para as quais já existem tratamentos razoáveis.
Assegurar que os doentes têm influência na orientação da indústria para as áreas em que necessitam realmente de novas opções terapêuticas que possam proporcionar a cura ou estabilizar uma doença, sobretudo em determinadas áreas de necessidades médicas por satisfazer. Necessitamos de criar condições que estimulem o interesse nestas áreas; o Regulamento estabeleceu incentivos para que as empresas desenvolvessem e investissem nos medicamentos órfãos. Agora, são necessários mais incentivos (por exemplo, extensões da exclusividade de mercado, cupões ou preços especiais) para atrair as empresas para as áreas das doenças ainda não abrangidas.