15 anni del Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani: il Prossimo Capitolo

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15 anni fa è stato introdotto il Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani che definisce una procedura centralizzata a livello europeo per la designazione di farmaco orfano e stabilisce incentivi alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione per le aziende produttrici di medicinali orfani. Questi incentivi sono necessari dal momento che i farmaci orfani non consentono di generare ricavi come gli altri medicinali che sono utilizzati da una popolazione di malati più ampia. Dal 2000, sono state rilasciate 1469 designazioni di farmaco orfano e 103 autorizzazioni all'immissione in commercio.

Nell'ambito di questo regolamento è nato anche il Comitato per i Farmaci Orfani (COMP), che ha celebrato quest'anno il suo 15° anniversario. Oggi, i volontari di EURORDIS ricoprono due delle tre posizioni riservate ai rappresentanti dei malati all'interno del Comitato, Birthe Byskov Holm e Lesley Greene, che è anche Vice Presidente del Comitato.

Il Regolamento ha promosso con successo la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare ed è riuscito ad attrarre investimenti da parte delle aziende farmaceutiche affinché questi farmaci potessero essere commercializzati, come dimostrato dal grande numero di designazioni e di autorizzazioni.

Tuttavia, c'è ancora molta strada da fare per trasformare i progressi fatti grazie al Regolamento in un accessoreale ai farmaci da parte dei malati. Anche se l'incentivo chiave dell'esclusiva di mercato viene dato alle aziende a livello europeo, il potere di prendere tutte le decisioni che seguono l'autorizzazione all'immissione in commercio (ad esempio in merito alla valutazione delle tecnologie sanitarie e al prezzo dei farmaci), rimane a livello nazionale. ll divario tra le decisioni prese a livello europeo e quelle prese a livello nazionale impedisce la formazione di un vero mercato unico europeo per i farmaci e limita la possibilità di accesso per i malati. L'assenza di questo mercato porta ad inefficienze per i produttori, i malati e i sistemi sanitari nazionali.

EURORDIS, in rappresentanza di un numero stimato di 30 milioni di cittadini europei affetti da una malattia rara, ritiene che sia necessaria una Europa più pragmatica, in grado di garantire un accesso migliore ai farmaci orfani. Questo risultato si può ottenere:

Rafforzando la cooperazione tra gli Stati Membri attraverso un meccanismo strutturato a livello europeo, sostenuto dalla Commissione Europea, come nel campo della valutazione delle tecnologie sanitarie attraverso EUnetHTA, e incoraggiando l'allineamento delle politiche di prezzo e accesso al mercato tra gli Stati Membri. Questa cooperazione potrebbe favorire lo sviluppo di un mercato unico europeo per i farmaci specialistici proprio come i farmaci orfani.
Cambiando la propensione al rischio: la valutazione del rapporto rischi-benefici di un farmaco dovrebbe essere più flessibile, accettando anche dati incompleti sull'efficacia e dovrebbe seguire più percorsi adattivi verso i malati. Quando si valuta il rapporto rischio-beneficio di un nuovo farmaco, solo i malati, in qualità di veri esperti della propria malattia, possono legittimamente determinare quale livello di incertezza siano disposti ad accettare in cambio della sicurezza presunta e del beneficio di un farmaco. I malati rari, che spesso non hanno accesso a medicine adatte o, addirittura, non hanno nessun trattamento disponibile, potrebbero essere disposti ad accettare un rischio maggiore rispetto a quei malati che invece hanno medicine adatte già disponibili per la propria malattia.
Assicurando che i malati abbiano un ruolo attivo nell'indirizzare l'industria in quelle aree dove vi sia maggiore bisogno di nuove opzioni terapeutiche in grado di fornire una cura o di stabilizzare una malattia, in particolare nelle aree delle necessità mediche non soddisfatte. È necessario creare le condizioni per stimolare l'interesse in queste aree. Il Regolamento stabilisce incentivi per le aziende che sviluppano e investono sui farmaci orfani. Ora servono altri incentivi (ad esempio, un'estensione dell'esclusiva di mercato, bonus o supplementi di prezzo) per attirare le aziende nelle aree che sono ancora inesplorate.