15 Jahre EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden: Das nächste Kapitel

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Die EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leidenwurde vor 15 Jahren eingeführt. Die Verordnung schaffte ein zentralisiertes EU-Verfahren für dieDesignation von Orphan-Arzneimitteln und führte Anreizmaßnahmen für Unternehmen für Forschung, Entwicklung und Marketing von Orphan-Arzneimitteln ein. Diese Anreize sind notwendig, da Orphan-Arzneimittel nicht so lukrativ wie Arzneimittel, die von einer größeren Patientenpopulation angewandt werden, sind. Seit 2000 wurden 1469 Orphan-Designationen und 103 Marktzulassungen bewilligt.

Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) wurde aufgrund der Verordnung gegründet und begeht dieses Jahr ebenfalls seinen 15. Jahrestag. Ehrenamtliche EURORDIS-Mitarbeiter haben aktuell zwei von drei Patientenvertreterpositionen im Ausschuss inne, Birthe Byskov Holm und Lesley Green, Vizevorsitzende des Ausschusses.

Die Verordnung motivierte tatsächlich die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten und zog Investitionen von pharmazeutischen Unternehmen, diese auf den Markt zu bringen, an, was die Vielzahl an Designationen und Marktzulassungen belegt.

Jedoch gibt es weiterhin noch viel zu tun, um den dank der Verordnung erreichten Fortschritt in echten Zugangzu Orphan-Arzneimitteln für Patienten umzusetzen. Selbst wenn Unternehmen EU-Marktexklusivität als Hauptanreiz erhalten, liegt die volle Entscheidungsbefugnis nach der Marktzulassung (zum Beispiel überGesundheitstechnologiefolgenabschätzung (HTA) und Preisgestaltung für Arzneimittel) auf nationaler Ebene.Die Diskrepanz zwischen auf EU-Ebene und auf nationaler Ebene getroffenen Entscheidungen verhindert die Schaffung eines echten einheitlichen europäischen Marktes für Arzneimittel und beeinträchtigt den Zugang für Patienten. Das Fehlen eines solchen Marktes führt zu Ineffizienzen für Hersteller, Patienten und nationale Gesundheitssysteme.

EURORDIS repräsentiert die Stimme von geschätzten 30 Millionen Europäern mit seltenen Krankheiten und ist überzeugt, dass besserer Zugang zu Orphan-Arzneimitteln ein smarteres Europa bedarf. Dies kann erreicht durch:

Verstärkung der Zusammenarbeit der Mitgliedsstaaten über einen von der Europäischen Kommission unterstützten strukturierten europäischen Mechanismus, wie es mit EUnetHTA bereits für Gesundheitstechnologiefolgenabschätzung der Fall ist, und ebenso durch die Anpassung von Strategien der Mitgliedsstaaten zu Preisgestaltung und Marktzugang. Diese Zusammenarbeit könnte die Entwicklung eines einheitlichen EU-Marktes für pharmazeutische Spezialprodukte wie Orphan-Arzneimittel unterstützen.
Wandel von Einstellungen zu Risiko: Die Nutzen-Risiko-Bewertung von Arzneimitteln sollte flexibler durch die Anerkennung von mehr begrenzten Wirksamkeitsdaten sein und anpassbareren Wegen zu Patienten folgen. Bei der Einschätzung von Nutzen und Risiken neuer Arzneimittel können nur die Patienten selbst, als Experten ihrer Krankheit, entscheiden, wie viel Unsicherheit sie für den wahrscheinlichen Nutzen eines Arzneimittels bereit sind, zu akzeptieren. Patienten mit seltenen Krankheiten, die oft keinen Zugang zu angemessenen Arzneimitteln oder Behandlungen überhaupt haben, sind vielleicht bereit, größere Risiken zu akzeptieren, als Patienten mit Krankheiten, für die es bereits angemessene Behandlungen gibt.
Sicherstellung, dass Patienten eine Rolle bei der Führung der Industrie in Bereiche, wo Bedarf an neuen Therapiemöglichkeiten zur Heilung bzw. Stabilisierung einer Krankheit besteht, insbesondere Bereiche mit ungedecktem medizinischen Bedarf, spielen. Wir müssen Bedingungen schaffen, die Interesse in diesen Bereichen wecken. Die Verordnung schaffte Anreize für Unternehmen, Orphan-Arzneimittel zu entwickeln und in diesen Bereich zu investieren. Weitere Anreize (zum Beispiel Verlängerung der Marktexklusivität, Gutscheine oder Preisaufschläge) sind jetzt notwendig, um Unternehmen an unerforschten Krankheitsbereichen zu interessieren.