miércoles, 24 de abril de 2013

First IRDiRC conference moves forward international rare disease research collaboration

First IRDiRC conference moves forward international rare disease research collaboration


 

First IRDiRC conference moves forward international rare disease research collaboration

IRDiRC Dublin Conference The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) launched in April 2011 at the initiative of the European Commission and the USA’s National Institutes of Health to foster international collaboration in rare disease research. The IRDiRC brings together researchers and organisations investing in rare disease research to achieve two main objectives: deliver 200 new therapies for rare diseases and means to diagnose most rare diseases by the year 2020.
The first IRDiRC Conference was held in Dublin, Ireland, on 16-17 April 2013, organised by the European Commission in association with the Irish Presidency of the Council of the European Union. Gathering over 400 rare disease stakeholders from around the world, the conference kicked off with a plenary session dedicated to opportunities and challenges for international partnerships and collaboration in rare disease research before breaking out into three specific topic tracks: Therapies, Diagnostics, and Interdisciplinary approaches. The experience and views of patients were woven throughout the agenda.
Avril Daly (Vice President of EURORDIS and President of Genetic & Rare Disorders Organisation, Ireland) offered the patients’ perspective during the Diagnostics Track session The Depth of Rare Diseases, which explored the impact of undiagnosed diseases on patient care and looked at initiatives to diagnose the 3000+ rare conditions for which no cause has been found to date. Avril illustrated the path of patient-led research from diagnosis to cure development by introducing past and ongoing challenges of research projects for retinal diseases in Ireland.
EURORDIS Therapeutic Development Director Maria Mavris brought the patients’ viewpoint to the Facing the Challenges session, which considered ethical, economic and political questions related to IRDiRC research, including incidental findings and data sharing. Maria showed how patients face the challenges by their close involvement in all stages of research and therapy development.
In a track session focusing on Regulatory Dialogue to Optimise Orphan Drug Development, EURORDIS Chief Executive Officer Yann Le Cam called on regulators to adopt a Declaration on Regulatory Flexibility for orphan drug approval: “We need the regulatory agencies on both sides of the Atlantic to engage in a policy that clearly defines more flexible pathways for the development of orphan medicinal products. This is crucial to accelerate patient access to therapies.”
A number of elements were identified as critical to reaching the IRDiRC goals: dialogue between all stakeholders and at all stages of clinical and scientific development; flexibility – from regulators and other actors; data sharing; and research and financial collaboration. The first IRDiRC conference served to build momentum and generate enthusiasm. Possible collaborations between stakeholders are already being explored.

Author: Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Page created: 24/04/2013
Page last updated: 23/04/2013

 

La primera conferencia IRDiRC promueve la colaboración internacional para las enfermedades raras

Conferencia IRDiRC de Dublín  El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) se creó en abril de 2011 por iniciativa de la Comisión Europea y los Institutos Nacionales de Salud de EEUU para fomentar la colaboración internacional en la investigación de las enfermedades raras. El IRDiRC reúne a investigadores y organizaciones que invierten en investigación de las enfermedades raras para lograr dos objetivos: proporcionar 200 terapias nuevas para las enfermedades raras y maneras para diagnosticar la mayoría de estas enfermedades para el año 2020.
La primera Conferencia del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) tuvo lugar en Dublín, Irlanda, los días 16 y 17 de abril 2013, organizada por la Comisión Europea en colaboración con la Presidencia irlandesa del Consejo de la Unión Europea. La conferencia congregó a más de 400 personas interesadas en las enfermedades raras de todo el mundo y arrancó con una sesión plenaria dedicada a las oportunidades y retos para una colaboración internacional en la investigación de las enfermedades raras antes de entrar en tres temas específicos: Terapias, Diagnóstico y enfoques interdisciplinarios. La experiencia y puntos de vista de los pacientes estuvieron presentes en el orden del día.
Avril Daly (Vicepresidenta de EURORDIS y Presidenta de la Organización de Genética y Desórdenes Raros, Irlanda) ofreció la perspectiva de los pacientes durante la sesión de Seguimiento del Diagnóstico La Profundidad de las Enfermedades Raras, que examinó el impacto de las enfermedades no diagnosticadas en la asistencia del paciente y las iniciativas para diagnosticar la más de 3000 condiciones raras para las que aún no se ha encontrado la causa. Avril ilustró el camino de la investigación dirigida por pacientes desde el diagnóstico hasta el desarrollo de la cura introduciendo retos pasados y actuales de proyectos de investigación para las enfermedades de la retina en Irlanda.
La Directora de Desarrollo Terapéutico de EURORDIS Maria Mavris presentó el punto de vista de los pacientes en la sesión Afrontando los retos, que tienen en cuenta cuestiones éticas, económicas y políticas relacionadas con la investigación del IRDiRC, incluyendo los hallazgos accidentales y el intercambio de datos. Maria mostró cómo afrontan los pacientes los retos con su activa participación en todos los estados de la investigación y desarrollo terapéutico.
En una sesión centrada en el Diálogo de Reglamentación para Optimizar el Desarrollo de un Medicamento huérfano, el director ejecutivo de EURORDIS Yann Le Cam instó a los reguladores a aprobar una Declaración sobre la Flexibilidad Reguladora para la aprobación de un medicamento huérfano: “Necesitamos que las agencias reguladoras del otro lado del Atlántico se comprometan a una norma que claramente defina caminos más flexibles para el desarrollo de productos medicinales huérfanos. Esto resulta crucial para acelerar el acceso a las terapias.”
Se identificaron un número de elementos críticos para alcanzar los objetivos del  IRDiRC: el diálogo entre todas las partes interesadas y en todas las fases del desarrollo científico, desde los reguladores y otros actores, el intercambio de datos y la investigación y colaboración financiera. La primera conferencia del IRDiRC sirvió para dar impulso y generar entusiasmo. Ya se está estudiando la posible colaboración entre las partes interesadas.

Traductor: Conchi Casas Jorde
Page created: 24/04/2013
Page last updated: 23/04/2013

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