First IRDiRC conference moves forward international rare disease research collaboration
The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC)
launched in April 2011 at the initiative of the European Commission and
the USA’s National Institutes of Health to foster international
collaboration in rare disease research. The IRDiRC brings together
researchers and organisations investing in rare disease research to
achieve two main objectives: deliver 200 new therapies for rare diseases
and means to diagnose most rare diseases by the year 2020.
The first IRDiRC Conference was held in Dublin,
Ireland, on 16-17 April 2013, organised by the European Commission in
association with the Irish Presidency of the Council of the European
Union. Gathering over 400 rare disease stakeholders from around the
world, the conference kicked off with a plenary session dedicated to
opportunities and challenges for international partnerships and
collaboration in rare disease research before breaking out into three
specific topic tracks: Therapies, Diagnostics, and Interdisciplinary
approaches. The experience and views of patients were woven throughout
the agenda.
Avril Daly (Vice President of EURORDIS and President of Genetic & Rare Disorders Organisation, Ireland) offered the patients’ perspective during the Diagnostics Track session The Depth of Rare Diseases,
which explored the impact of undiagnosed diseases on patient care and
looked at initiatives to diagnose the 3000+ rare conditions for which no
cause has been found to date. Avril illustrated the path of patient-led
research from diagnosis to cure development by introducing past and
ongoing challenges of research projects for retinal diseases in Ireland.
EURORDIS Therapeutic Development Director Maria Mavris brought the patients’ viewpoint to the Facing the Challenges session, which
considered ethical, economic and political questions related to IRDiRC
research, including incidental findings and data sharing. Maria showed
how patients face the challenges by their close involvement in all
stages of research and therapy development.
In a track session focusing on Regulatory Dialogue
to Optimise Orphan Drug Development, EURORDIS Chief Executive Officer
Yann Le Cam called on regulators to adopt a Declaration on Regulatory
Flexibility for orphan drug approval: “We need the regulatory agencies on both sides of the Atlantic
to engage in a policy that clearly defines more flexible pathways for
the development of orphan medicinal products. This is crucial to
accelerate patient access to therapies.”
A number of elements were identified as critical
to reaching the IRDiRC goals: dialogue between all stakeholders and at
all stages of clinical and scientific development; flexibility – from
regulators and other actors; data sharing; and research and financial
collaboration. The first IRDiRC conference served to build momentum and
generate enthusiasm. Possible collaborations between stakeholders are
already being explored.
Author: Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Page created: 24/04/2013Page last updated: 23/04/2013
La primera conferencia IRDiRC promueve la colaboración internacional para las enfermedades raras
El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC)
se creó en abril de 2011 por iniciativa de la Comisión Europea y los
Institutos Nacionales de Salud de EEUU para fomentar la colaboración
internacional en la investigación de las enfermedades raras. El IRDiRC
reúne a investigadores y organizaciones que invierten en investigación
de las enfermedades raras para lograr dos objetivos: proporcionar 200
terapias nuevas para las enfermedades raras y maneras para diagnosticar
la mayoría de estas enfermedades para el año 2020.
La primera Conferencia del Consorcio Internacional
de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) tuvo lugar en Dublín,
Irlanda, los días 16 y 17 de abril 2013, organizada por la Comisión
Europea en colaboración con la Presidencia irlandesa del Consejo de la
Unión Europea. La conferencia congregó a más de 400 personas interesadas
en las enfermedades raras de todo el mundo y arrancó con una sesión
plenaria dedicada a las oportunidades y retos para una colaboración
internacional en la investigación de las enfermedades raras antes de
entrar en tres temas específicos: Terapias, Diagnóstico y enfoques
interdisciplinarios. La experiencia y puntos de vista de los pacientes
estuvieron presentes en el orden del día.
Avril Daly (Vicepresidenta de EURORDIS y Presidenta de la Organización de Genética y Desórdenes Raros, Irlanda) ofreció la perspectiva de los pacientes durante la sesión de Seguimiento del Diagnóstico La Profundidad de las Enfermedades Raras,
que examinó el impacto de las enfermedades no diagnosticadas en la
asistencia del paciente y las iniciativas para diagnosticar la más de
3000 condiciones raras para las que aún no se ha encontrado la causa.
Avril ilustró el camino de la investigación dirigida por pacientes desde
el diagnóstico hasta el desarrollo de la cura introduciendo retos
pasados y actuales de proyectos de investigación para las enfermedades
de la retina en Irlanda.
La Directora de Desarrollo Terapéutico de EURORDIS Maria Mavris presentó el punto de vista de los pacientes en la sesión Afrontando los retos, que
tienen en cuenta cuestiones éticas, económicas y políticas relacionadas
con la investigación del IRDiRC, incluyendo los hallazgos accidentales y
el intercambio de datos. Maria mostró cómo afrontan los pacientes los
retos con su activa participación en todos los estados de la
investigación y desarrollo terapéutico.
En una sesión centrada en el Diálogo de
Reglamentación para Optimizar el Desarrollo de un Medicamento huérfano,
el director ejecutivo de EURORDIS Yann Le Cam instó a los reguladores a
aprobar una Declaración sobre la Flexibilidad Reguladora para la
aprobación de un medicamento huérfano: “Necesitamos que las agencias
reguladoras del otro lado del Atlántico se comprometan a una norma que
claramente defina caminos más flexibles para el desarrollo de productos
medicinales huérfanos. Esto resulta crucial para acelerar el acceso a
las terapias.”
Se identificaron un número de elementos críticos
para alcanzar los objetivos del IRDiRC: el diálogo entre todas las
partes interesadas y en todas las fases del desarrollo científico, desde
los reguladores y otros actores, el intercambio de datos y la
investigación y colaboración financiera. La primera conferencia del
IRDiRC sirvió para dar impulso y generar entusiasmo. Ya se está
estudiando la posible colaboración entre las partes interesadas.
Traductor: Conchi Casas Jorde
Page created: 24/04/2013Page last updated: 23/04/2013
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