Register of designated Orphan Medicinal Products (by number)MEDICAMENTOS HUERFANOS
Nuevas designaciones Abril 09 Tratamiento de la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial
Fosfato de (R)-3-(4-(7H-pirrolol[2,3-d]pirimidina-4-il)- 1H-pirazol-1-il)-3-ciclopentil propanonitrilo
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Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoyéticas pluripotenciales autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de la beta-globina humana
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Tratamiento del glioma
Complejo péptido- proteína gp96 del shock térmico derivado de tumor autólogo
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Tratamiento de las lesiones espinales medulares traumáticas
Guanabenz
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Tratamiento de los síndromes mielodisplásicos
Lintuzumab
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Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Lintuzumab
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Tratamiento de la leucemia
Mercaptopurina (suspensión oral)
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Tratamiento de la púrpura trombótica trombocitopénica
Nanocuerpo dirigido contra el dominio A1 del factor de von Willebrand humano
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Tratamiento de la epidermolisis bullosa distrófica
Injerto de equivalente cutáneo genéticamente corregido con un vector retrovírico autoinactivable portador del gen COL7A1
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Tratamiento del glioma
Talampanel
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Tratamiento de la porfiria aguda intermitente
Vector vírico adenoasociado que contiene el gen de la porfobilinogeno deaminasa
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Nuevas designaciones Marzo 09 Tratamiento de la anemia drepanocítica
Ácido 2,2-dimetilbutírico, sal sódica
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Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
N-(5-tert-butilisoxazol-3-il)-N'-{4-[7-(2-(morfolin-4- il)etoxi)imidazo[2,1-b][1,3]benzotiazol-2-il]fenil}urea, dihidrocloruro
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European
Commission - Enterprise and Industry - Pharmaceuticals
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