Romiplostim or Standard of Care in Patients with Immune Thrombocytopenia — NEJM

Romiplostim or Standard of Care in Patients with Immune Thrombocytopenia

David J. Kuter, M.D., D.Phil., Mathias Rummel, M.D., Ralph Boccia, M.D., B. Gail Macik, M.D., Ingrid Pabinger, M.D., Dominik Selleslag, M.D., Francesco Rodeghiero, M.D., Beng H. Chong, M.D., Xuena Wang, Ph.D., and Dietmar P. Berger, M.D., Ph.D.

N Engl J Med 2010; 363:1889-1899November 11, 2010

Background

Romiplostim, a thrombopoietin mimetic, increases platelet counts in patients with immune thrombocytopenia, with few adverse effects.


Methods

In this open-label, 52-week study, we randomly assigned 234 adult patients with immune thrombocytopenia, who had not undergone splenectomy, to receive the standard of care (77 patients) or weekly subcutaneous injections of romiplostim (157 patients). Primary end points were incidences of treatment failure and splenectomy. Secondary end points included the rate of a platelet response (a platelet count >50×109 per liter at any scheduled visit), safety outcomes, and the quality of life.


Results

The rate of a platelet response in the romiplostim group was 2.3 times that in the standard-of-care group (95% confidence interval [CI], 2.0 to 2.6; P<0.001). Patients receiving romiplostim had a significantly lower incidence of treatment failure (18 of 157 patients [11%]) than those receiving the standard of care (23 of 77 patients [30%], P<0.001) (odds ratio with romiplostim, 0.31; 95% CI, 0.15 to 0.61). Splenectomy also was performed less frequently in patients receiving romiplostim (14 of 157 patients [9%]) than in those receiving the standard of care (28 of 77 patients [36%], P<0.001) (odds ratio, 0.17; 95% CI, 0.08 to 0.35). The romiplostim group had a lower rate of bleeding events, fewer blood transfusions, and greater improvements in the quality of life than the standard-of-care group. Serious adverse events occurred in 23% of patients (35 of 154) receiving romiplostim and 37% of patients (28 of 75) receiving the standard of care.


Conclusions

Patients treated with romiplostim had a higher rate of a platelet response, lower incidence of treatment failure and splenectomy, less bleeding and fewer blood transfusions, and a higher quality of life than patients treated with the standard of care. (Funded by Amgen; ClinicalTrials.gov number, NCT00415532.)


From Massachusetts General Hospital, Boston (D.J.K.); Klinikum der Justus-Liebig-Universität, Giessen, Germany (M.R.); Medizinische Universität Wien, Vienna (I.P.); the Center for Cancer and Blood Disorders, Bethesda, MD (R.B.); the University of Virginia, Charlottesville (B.G.M.); Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan, Bruges, Belgium (D.S.); San Bortolo Hospital, Vicenza, Italy (F.R.); St. George Clinical School, University of New South Wales, Kogarah, Australia (B.H.C.); and Amgen, Thousand Oaks, CA (X.W., D.P.B.).

Address reprint requests to Dr. Kuter at Yawkey 7940, Massachusetts General Hospital, 55 Fruit St., Boston, MA 02114, or at kuter.david@mgh.harvard.edu.

Additional investigators are listed in the Supplementary Appendix, available at NEJM.org.

Romiplostim or Standard of Care in Patients with Immune Thrombocytopenia — NEJM




HEMATOLOGÍA
Romiplostim reduce significativamente el fallo al tratamiento y la tasa de esplenectomía en pacientes con PTI crónica
JANO.es · 15 Noviembre 2010 14:00

Un estudio publicado en ‘The New England Journal of Medicine’ demuestra también un incremento en el recuento de plaquetas en los pacientes tratados con este fármaco.


El tratamiento con romiplostim (comercializado como Nplate® por Amgen) en pacientes adultos no esplenectomizados con trombocitopenia immune primaria (PTI; anteriormente conocida como Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática)) crónica ha demostrado una reducción de la incidencia del fallo al tratamiento, en comparación con diversos tratamientos estándar. Los resultados del estudio han sido publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM).

Además, los datos muestran que los pacientes que recibían tratamientos estándar requerían antes una esplenectomía, cuando se comparaba con pacientes tratados con romiplostim. Los pacientes en el grupo romiplostim experimentaron un incremento en el recuento de plaquetas, una mayor tasa de respuesta plaquetaria, menos sangrado, y menos transfusiones sanguíneas, comparado con los pacientes en el grupo de los tratamientos estándar. Los acontecimientos adversos asociados con el tratamiento con romiplostim fueron similares a los descritos en estudios previos, siendo generalmente leves o moderados y no llevaron a una interrupción del tratamiento.
Los acontecimientos adversos descritos con más frecuencia fueron dolor de cabeza y fatiga.

Primer estudio comparativo entre tratamientos

“Este es el primer estudio que compara distintos tratamientos para la PTI y ha demostrado que romiplostim no sólo mantiene el recuento plaquetario de forma más efectiva que los tratamientos médicos estándar sino que también reduce el fallo al tratamiento y el número de esplenectomías”, comenta el Dr. David J. Kuter, jefe de Hematología del Hospital General de Massachusetts, Boston, principal investigador y autor del estudio.

El estudio abierto incluyó un total de 234 pacientes y evaluó la eficacia y seguridad de romiplostim comparado con distintos tratamientos estándar para los pacientes adultos con PTI crónica. Los tratamientos estándar fueron prescritos por el investigador de acuerdo con la práctica clínica o guías terapéuticas. Los únicos tratamientos que no se permitieron fueron los fármacos en investigación u otros agentes trombopoyéticos. Los tratamientos que se usaron más comúnmente en el brazo del tratamiento estándar fueron: glucocorticoides (63%), inmunoglobulinas (33%), rituxumab (20%), azatioprina (9%), y danazol (7%).

La PTI crónica es un desorden autoinmumne grave caracterizado por un recuento bajo de plaquetas en la sangre (trombocitopenia) que puede llevar a eventos de sangrado graves. Actualmente, afecta a 90.000 personas adultas en Europa y Estados Unidos y afecta al doble de mujeres adultas que a hombres.

Romiplostim ha sido reconocido con el Premio Galien 2010 en tres países europeos: al Mejor Medicamento del Año en España; al Mejor Fármaco para enfermedades raras en Francia y al Fármaco más Innovador en Holanda, además de recibir el Galien Internacional 2010 por el Mejor Desarrollo e Investigación Farmacéutica. En 2009, fue galardonado con el Galien 2009 al Mejor Producto biotecnológico en Estados Unidos y con el premio 2009 Scrip al Mejor Fármaco Nuevo.


N Engl J Med 2010; 363:1889-1899
Romiplostim or Standard of Care in Patients with Immune Thrombocytopenia — NEJM


Amgen
http://www.amgen.es/

New England Journal of Medicine
The New England Journal of Medicine: Research & Review Articles on Disease & Clinical Practice

Nplate (romiplostim)
ITP (immune idiopathic thrombocytopenic purpura) and Nplate ®